用于治疗由剪接异常引起的疾病的抑制剪接机理的化学分子
摘要:
本发明涉及式I-XXI之一的化合物;包含至少一种这样的化合物的药物组合物;和至少一种这样的化合物在制备药物中的应用,所述药物用于在受试者中治疗由至少一种剪接异常引起的遗传疾病。
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