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发明公开
CN108602876A 用于血友病A的基因治疗的具有增加的表达的编码重组FVIII变体的病毒载体 有权 转让

用于血友病A的基因治疗的具有增加的表达的编码重组FVIII变体的病毒载体
摘要：
除其他方面外，本公开提供用于在哺乳动物细胞中表达的编码因子VIII变体的密码子改变的多核苷酸。在一些实施方案中，本公开还提供用于治疗血友病A的哺乳动物基因疗法载体和方法。
摘要（英）：

The present disclosure provides, among other aspects, codon-altered polynucleotides encoding Factor VIII variants for expression in mammalian cells. In some embodiments, the disclosure also provides mammalian gene therapy vectors and methods for treating hemophilia A.

公开/授权文献
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