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CN109715141A 治疗和/或预防溶酶体贮积病和其它单基因代谢性疾病的组合物和方法 无效 - 撤回

治疗和/或预防溶酶体贮积病和其它单基因代谢性疾病的组合物和方法
摘要：
本发明包括用于治疗溶酶体贮积病或病症的组合物，和使用该组合物的方法。在某些实施方式中，本发明的组合物包括组蛋白脱乙酰酶抑制剂(HDACi)、环糊精、水、任选地聚亚烷基二醇、和任选地二甲基亚砜(DMSO)。在其它实施方式中，本发明的组合物包括HDACi、环糊精、水、聚亚烷基二醇、和DMSO。
摘要（英）：

The present invention includes compositions for treating a lysosomal storage disease or disorder, and methods using same. In certain embodiments, the compositions of the invention comprise a histone deacetylase inhibitor (HDACi), a cyclodextrin, water, optionally a polyalkylene glycol, and optionally dimethyl sulfoxide (DMSO). In other embodiments, the compositions of the invention comprise a HDACi, a cyclodextrin, water, a polyalkylene glycol, and DMSO.

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