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发明公开
CN109844115A 用于调节SMN2的化合物和方法 审中-实审

  • 专利标题： 用于调节SMN2的化合物和方法
  • 专利标题（英）： COMPOUNDS AND METHODS FOR MODULATION OF SMN2
  • 申请号： CN201780043645.5
    申请日： 2017-07-17
  • 公开(公告)号： CN109844115A
    公开(公告)日： 2019-06-04
  • 发明人: F·里戈 , T·P·普拉卡什 , P·P·塞思
  • 申请人： IONIS , 制药公司
  • 申请人地址： 美国加利福尼亚州
  • 专利权人： IONIS,制药公司
  • 当前专利权人： IONIS,制药公司
  • 当前专利权人地址： 美国加利福尼亚州
  • 代理机构： 北京市君合律师事务所
  • 代理商 赵昊; 杜丹
  • 优先权： 62/363,195 2016.07.15 US
  • 国际申请： PCT/US2017/042463 2017.07.17
  • 国际公布： WO2018/014041 EN 2018.01.18
  • 进入国家日期： 2019-01-14
  • 主分类号： C12N15/113
  • IPC分类号： C12N15/113
用于调节SMN2的化合物和方法
摘要：
本文公开用于调节SMN2的剪接的化合物、组合物和方法。还提供了所公开的化合物和组合物在制造用于治疗脊髓性肌萎缩的药物中的用途。
摘要（英）：

Disclosed herein are compounds, compositions and methods for modulating splicing of SMN2. Also provided are uses of disclosed compounds and compositions in the manufacture of a medicament for treatment of spinal muscular atrophy.

公开/授权文献
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