发明授权
- 专利标题： UBE3A基因和表达盒及其应用
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申请号： CN202080050918.0申请日： 2020-05-22
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公开(公告)号： CN114127296B公开(公告)日： 2024-10-25
- 发明人: B·D·菲尔波特 , S·J·格雷 , C·邢 , M·贾德森
- 申请人： 北卡罗来纳大学查佩尔希尔分校
- 申请人地址： 美国北卡罗来纳州
- 专利权人： 北卡罗来纳大学查佩尔希尔分校
- 当前专利权人： 北卡罗来纳大学查佩尔希尔分校
- 当前专利权人地址： 美国北卡罗来纳州
- 代理机构： 北京世峰知识产权代理有限公司
- 代理商 王思琪; 刘小立
- 国际申请： PCT/US2020/034171 2020.05.22
- 国际公布： WO2020/237130 EN 2020.11.26
- 进入国家日期： 2022-01-13
- 主分类号： C12N15/52
- IPC分类号： C12N15/52 ; C12N15/864 ; A61K48/00 ; A61P25/00 ; A61P43/00
摘要：
本发明涉及包含UBE3A开放阅读框(ORF)序列的多核苷酸、包含其的载体以及使用其向细胞或受试者递送ORF并治疗受试者中与UBE3A基因的异常表达或UBE3A基因产物的异常活性相关的病症(例如天使人综合征)的方法。
公开/授权文献
- CN114127296A UBE3A基因和表达盒及其应用 公开/授权日：2022-03-01
IPC分类:
