用于治疗高胱氨酸尿症的酶疗法的PEG化胱硫醚β合成酶
摘要:
本公开提供一种药品的制剂,所述药品包含具有SEQ ID NO:1的氨基酸序列的PEG化CBS蛋白质。提供用于治疗有需要的受试者的高胱氨酸尿症的剂量和给药方案。另外,还提供用于在有需要的受试者中降低高半胱氨酸(Hcy)水平或增加半胱氨酸(Cys)和/或胱硫醚(Cth)水平的剂量和给药方案。
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