酸性鞘磷脂酶病症的标志物及其用途
摘要:
本发明涉及酸性鞘磷脂酶病症的标志物及其用途。本发明提供筛选、诊断、监测和/或治疗酸性鞘磷脂酶(ASM)病症如尼曼‑皮克(尼曼‑皮克)病的方法。具体地,所述方法涵盖用于改进的ASM病症诊断和/或治疗的技术,举例来说使用酶替代疗法。
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