发明专利
- 专利标题: 真核細胞におけるエキソンスキッピングの誘導
- 专利标题(英): JP2018052981A - Induction of eukaryotic cell in exon skipping
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申请号: JP2017248568申请日: 2017-12-26
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公开(公告)号: JP2018052981A公开(公告)日: 2018-04-05
- 发明人: ファン オメン,ハリト−ヤン,バウデヴェイン , ファン デーテコム,ユディス,クリスティーナ,テオドラ , デン ドゥネン,ヨハン,テオドルス
- 申请人: アカデミス ツィーケンホイス ライデン
- 申请人地址: オランダ国、エヌエル−2333 ゼットアー ライデン、アルビヌスドレーフ 2
- 专利权人: アカデミス ツィーケンホイス ライデン
- 当前专利权人: アカデミス ツィーケンホイス ライデン
- 当前专利权人地址: オランダ国、エヌエル−2333 ゼットアー ライデン、アルビヌスドレーフ 2
- 代理商 渡邉 潤三
- 优先权: EP00203283.7 2000-09-21
- 主分类号: A61K48/00
- IPC分类号: A61K48/00 ; A61P21/04 ; A61K31/7088
摘要:
【課題】細胞による異常型タンパク質の産生を少なくとも部分的に減少させるための方法であって、異常型タンパク質をコードするエキソンを含むmRNA前駆体を有する細胞にいわゆるエキソンスキッピングを誘導することを特徴とする方法を提供する。 【解決手段】エキソンスキッピングは、スキップされたエキソンを有さない成熟mRNAを生じ、スキップされたエキソンがアミノ酸をコードしている場合、変化した産物が得られる。エキソンスキッピングはあるエキソンのエキソン封入シグナル、例えばエキソン認識配列、を特異的に阻害することが可能な試薬を細胞に与えることによって行われる。該エキソン封入シグナルはエキソンの一部に対して相補的な核酸によって干渉することができる。医薬、例えば遺伝病の治療を目的とした医薬の調製に用いることができる上記の核酸も提供する。 【選択図】なし
公开/授权文献
- JP6511124B2 真核細胞におけるエキソンスキッピングの誘導 公开/授权日:2019-05-15
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