发明专利
- 专利标题： 筋ジストロフィを処置するためのエキソンスキッピング組成物
- 专利标题（英）： EXON SKIPPING COMPOSITION FOR TREATING MUSCULAR DYSTROPHY
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申请号： JP2021114161申请日： 2021-07-09
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公开(公告)号： JP2021166541A公开(公告)日： 2021-10-21
- 发明人: リチャード ケー. ベストウィック , ダイアン エリザベス フランク , フレッド ジョセフ シュネル
- 申请人： サレプタ セラピューティクス, インコーポレイテッド
- 申请人地址： アメリカ合衆国 マサチューセッツ 02142, ケンブリッジ, ファースト ストリート 215
- 专利权人： サレプタ セラピューティクス, インコーポレイテッド
- 当前专利权人： サレプタ セラピューティクス, インコーポレイテッド
- 当前专利权人地址： アメリカ合衆国 マサチューセッツ 02142, ケンブリッジ, ファースト ストリート 215
- 代理商 山本 秀策; 森下 夏樹
- 优先权： US61/784,547 2013-03-14
- 主分类号： A61K31/80
- IPC分类号： A61K31/80 ; A61K48/00 ; A61K47/60 ; A61K47/64 ; A61P21/04 ; A61P43/00 ; C12N15/113
摘要：
【課題】筋ジストロフィを処置するためのエキソンスキッピング組成物を提供すること。 【解決手段】ヒトジストロフィン遺伝子における選択された標的部位に結合して、エキソン44スキッピングを誘発することができるアンチセンス分子が記載されている。一局面において、ヒトジストロフィン遺伝子において選択された標的に結合してエキソンスキッピングを誘発することができる、長さが20〜50のヌクレオチドのアンチセンスオリゴマーが提供され、上記アンチセンスオリゴマーは、H44A(−07+15)、H44A(−08+15)、H44A(−06+15)、H44A(−08+17)、H44A(−07+17)、およびH44A(−06+17)からなる群より選択されるエキソン44標的領域に特異的にハイブリダイズする塩基の配列を含む。 【選択図】なし
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