发明申请
US20130072541A1 ADENO-ASSOCIATED VIRAL VECTOR FOR EXON SKIPPING IN A GENE ENCODING A DISPENSIBLE-DOMAIN PROTEIN
审中-公开
用于在编码不饱和蛋白质的基因中排除外植体的ADENO相关病毒载体
- 专利标题： ADENO-ASSOCIATED VIRAL VECTOR FOR EXON SKIPPING IN A GENE ENCODING A DISPENSIBLE-DOMAIN PROTEIN
- 专利标题（中）： 用于在编码不饱和蛋白质的基因中排除外植体的ADENO相关病毒载体
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申请号： US13458037申请日： 2012-04-27
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公开(公告)号： US20130072541A1公开(公告)日： 2013-03-21
- 发明人: Luis Garcia
- 申请人： Luis Garcia
- 申请人地址： FR Evry FR Paris
- 专利权人： GENETHON,CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE
- 当前专利权人： GENETHON,CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE
- 当前专利权人地址： FR Evry FR Paris
- 优先权： FR0451861 20040817
- 主分类号： C12N5/10
- IPC分类号： C12N5/10 ; A61P21/00 ; A61K31/713
摘要：
The invention concerns an adeno-associated viral vector comprising: a U7 type modified snRNA sequence; the native U7 promoter; at least one antisense sequence directed against at least one splice site of at least one exon, the said exon encoding a dispensable domain of dystrophin.
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