- 专利标题： Antisense Oligonucleotides Targeting ATXN3
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申请号： US17540569申请日： 2021-12-02
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公开(公告)号： US20220177883A1公开(公告)日： 2022-06-09
- 发明人: Heidi Rye Hudlebusch , Lykke Pedersen , Erik Funder , Lukasz Kielpinski , Christoffer Sondergaard , Alexander Herbert Stephan
- 申请人： Hoffmann-La Roche Inc.
- 申请人地址： US NJ Little Falls
- 专利权人： Hoffmann-La Roche Inc.
- 当前专利权人： Hoffmann-La Roche Inc.
- 当前专利权人地址： US NJ Little Falls
- 优先权： EPEP20211618.2 20201203
- 主分类号： C12N15/113
- IPC分类号： C12N15/113 ; A61K31/7088 ; A61P25/28
摘要：
The present invention relates to antisense LNA oligonucleotides (oligomers) complementary to ATXN3 pre-mRNA sequences, which are capable of inhibiting the expression of ATXN3 protein. Inhibition of ATXN3 expression is beneficial for the treatment of spinocerebellar ataxia.
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