- 专利标题： EXON SKIPPING OLIGOMER CONJUGATES FOR MUSCULAR DYSTROPHY
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申请号： US18050785申请日： 2022-10-28
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公开(公告)号： US20240042049A1公开(公告)日： 2024-02-08
- 发明人: Richard K. BESTWICK , Frederick Joseph SCHNELL
- 申请人： Sarepta Therapeutics, Inc.
- 申请人地址： US MA Cambridge
- 专利权人： Sarepta Therapeutics, Inc.
- 当前专利权人： Sarepta Therapeutics, Inc.
- 当前专利权人地址： US MA Cambridge
- 分案原申请号： US15993267 2018.05.30
- 主分类号： A61K47/68
- IPC分类号： A61K47/68 ; A61K9/00 ; C07K14/47 ; C12N15/113 ; C12N15/62
摘要：
Antisense oligomers complementary to a selected target site in the human dystrophin gene to induce exon 52 skipping are described.
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