发明公开
- 专利标题： MICRODYSTROPHIN GENE THERAPY ADMINISTRATION FOR TREATMENT OF DYSTROPHINOPATHIES
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申请号： US18557155申请日： 2022-04-26
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公开(公告)号： US20240216543A1公开(公告)日： 2024-07-04
- 发明人: Olivier Danos , SunJung Kim , Nicholas Buss , Ye Liu , Chunping Qiao , Michele Fiscella , Hiren Patel
- 申请人： REGENXBIO INC.
- 申请人地址： US MD Rockville
- 专利权人： REGENXBIO INC.
- 当前专利权人： REGENXBIO INC.
- 当前专利权人地址： US MD Rockville
- 国际申请： PCT/US2022/026341 2022.04.26
- 进入国家日期： 2023-10-25
- 主分类号： A61K48/00
- IPC分类号： A61K48/00 ; A61K9/00 ; A61K31/436 ; A61K31/573 ; A61K38/17 ; A61K39/395 ; A61P21/00 ; C12N15/86
摘要：
Provided are methods of treating or ameliorating the symptoms of dystrophinopathies, such as Duchenne muscular dystrophy and Becker muscular dystrophy by administration of therapeutically effective doses of recombinant adeno-associated viruses (rAAV) containing a transgene encoding a microdystrophin.
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