- 专利标题： Multiple exon skipping compositions for DMD
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申请号： US14857569申请日： 2015-09-17
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公开(公告)号： US09447416B2公开(公告)日： 2016-09-20
- 发明人: Peter Sazani , Ryszard Kole
- 申请人： Sarepta Therapeutics, Inc.
- 申请人地址： US MA Cambridge
- 专利权人： Sarepta Therapeutics, Inc.
- 当前专利权人： Sarepta Therapeutics, Inc.
- 当前专利权人地址： US MA Cambridge
- 代理机构： Nelson Mullins Riley & Scarborough LLP
- 代理商 Amy E. Mandragouras, Esq.; Ariana D. Harris
- 主分类号： C12N15/113
- IPC分类号： C12N15/113 ; C12N15/11
摘要：
Provided are antisense molecules capable of binding to a selected target site in the human dystrophin gene to induce exon skipping, and methods of use thereof to treat muscular dystrophy.
公开/授权文献
- US20160002633A1 MULTIPLE EXON SKIPPING COMPOSITIONS FOR DMD 公开/授权日：2016-01-07
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