公开(公告)号：CN113301924A

公开(公告)日：2021-08-24

申请号：CN201980054105.6

申请日：2019-08-19

Applicant: 哈佛学院校长同事会 ,  丹娜-法伯癌症研究所公司

Inventor： 艾米·J·韦格斯 ,  吉尔·戈尔茨坦 ,  利欧·王 ,  亚-切赫·徐 ,  梅里姆·冈萨雷斯·塞莱罗

IPC: A61K48/00 ,  C12N15/00 ,  C12N15/07 ,  C12N15/11

Abstract: 公开了使用通过病毒(例如，AAV)递送的靶向序列的核酸酶对细胞(例如，干细胞、组织干细胞、肌肉干细胞、骨骼肌中的Sca‑1*间充质祖细胞、CD140a*真皮间充质细胞)进行原位基因组修饰的方法。

公开(公告)号：CN112512595A

公开(公告)日：2021-03-16

申请号：CN201980042149.7

申请日：2019-05-03

Applicant: 哈佛学院校长同事会

Inventor： 艾米·J·韦格斯 ,  朱克先

IPC: A61K48/00 ,  C12N15/00 ,  C12N15/07

Abstract: 公开了使用通过病毒递送的靶向序列的核酸酶和供体序列对骨骼肌和心肌进行基因组修饰的方法。