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    COMPOSITIONS COMPRISING A SIRNA AND LIPIDIC 4,5-DISUBSTITUTED 2-DEOXYSTREPTAMINE RING AMINOGLYCOSIDE DERIVATIVES AND USES THEREOF
    11.
    发明申请
    COMPOSITIONS COMPRISING A SIRNA AND LIPIDIC 4,5-DISUBSTITUTED 2-DEOXYSTREPTAMINE RING AMINOGLYCOSIDE DERIVATIVES AND USES THEREOF 审中-公开
    包含SIRNA和脂质的4-dis取代的2-脱氧蛋白环环氨基酰胺衍生物的组合物及其用途

    公开(公告)号：US20100035974A1

    公开(公告)日：2010-02-11

    申请号：US12444390

    申请日：2007-10-04

    申请人： Jean-Marie Lehn ,  Jean-Pierre Vigneron ,  Pierre Lehn ,  Bruno Pitard

    发明人： Jean-Marie Lehn ,  Jean-Pierre Vigneron ,  Pierre Lehn ,  Bruno Pitard

    IPC分类号： A61K31/7008 ,  A61K38/02 ,  C12N5/08

    CPC分类号： C12N15/111 ,  A61K31/713 ,  A61K48/0025 ,  C12N2310/14 ,  C12N2320/32

    摘要： The present invention relates to a composition comprising a siRNA and a transfecting compound consisting of an aminoglycoside of the class of 4,5-disubstituted 2-deoxystreptamine ring linked via a spacer molecule to a lipid moiety of formula —(R1)R2 wherein R1 and R2 represent, independently of one another, a hydrogen atom or a fatty aliphatic chain or R1 or R2 is absent, with the proviso that at least one of R1 and R2 represents a fatty aliphatic chain; or —OR3 or —NR3 wherein R3 represents a steroidal derivative. The invention also concerns in vitro and in vivo applications of these compositions.

    摘要翻译： 本发明涉及一种组合物，其包含siRNA和由间隔分子连接到式 - （R1）R2的脂质部分的4,5-二取代的2-脱氧链霉胺环类的氨基糖苷组成的转染化合物，其中R 1和 R2彼此独立地表示氢原子或脂肪族脂肪链，或者R1或R2不存在，条件是R1和R2中的至少一个表示脂肪族脂肪链; 或-OR 3或-NR 3，其中R 3表示甾体衍生物。 本发明还涉及这些组合物的体外和体内应用。