改腺载体及其在艾滋病预防和治疗药物中的应用
Abstract:
本发明涉及治疗艾滋病的基因药物,具体是冯氏载体——一种腺卫星病毒载体。该药物由包含以下步骤的方法制备:A.确定CCR5基因和CXCR4基因的修饰位点;B.确定能够识别选定的脱氧核糖核酸序列的锌指核酸酶的氨基酸序列,把这些氨基酸序列编进锌指核酸酶的编码筐,得到带有锌指核酸酶的离解区和结合区的聚合酶链反应的产物;C.把带有锌指核酸酶的离解区和结合区的聚合酶链反应的产物克隆到腺卫星病毒II克隆质粒中,产生冯氏质粒;D.用pAAV-RC质粒、pHelper质粒和冯氏质粒来共同转染HEK293细胞,得到新的病毒载体即冯氏载体;E.冯氏载体的纯化;F.冯氏载体浓缩。该药物能在人和动物体内表达的锌指核酸酶能在特定位点修饰CXCR4和CCR5基因,破坏它的功能,因而可以在艾滋病治疗中应用。
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