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CN103003288B 具有修饰的亚基间键和/或端基的寡核苷酸类似物 有权 复审申请

具有修饰的亚基间键和/或端基的寡核苷酸类似物
摘要：
本发明涉及包含主链的寡聚物，所述主链包含由亚基间键连接的吗啉环结构序列，所述亚基间键使一个吗啉环结构的3’末端连接于邻近的吗啉环结构的5’末端，其中每个吗啉环结构结合于碱基配对部分，使得寡聚物可以以序列特异性方式与靶核酸结合。公开的化合物可用于治疗其中蛋白表达的抑制或异常mRNA剪接产物的修正产生有益治疗效果的疾病。
摘要（英）：

Oligonucleotide analogues comprising modified intersubunit linkages and/or modified 3′ and/or 5′-end groups are provided. The disclosed compounds are useful for the treatment of diseases where inhibition of protein expression or correction of aberrant mRNA splice products produces beneficial therapeutic effects.

公开/授权文献
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