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公开(公告)号:CN111808135A
公开(公告)日:2020-10-23
申请号:CN202010731202.9
申请日:2012-11-15
申请人: 萨勒普塔医疗公司
IPC分类号: C07F9/6558 , C07F9/6561
摘要: 提供了包含修饰的亚基间连接和/或修饰的3’端和/或5’端基团的功能改性的寡核苷酸类似物。本公开的化合物可用于治疗疾病,其中抑制蛋白表达或校正异常mRNA剪接产物产生了有益的疗效。
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公开(公告)号:CN103003288B
公开(公告)日:2019-06-21
申请号:CN201180034599.5
申请日:2011-05-27
申请人: 萨勒普塔医疗公司
发明人: 贡纳·J·汉森 , 亚历山大·查尔斯·鲁道夫 , 蔡宝忠 , 周明 , 德怀特·D·怀勒
CPC分类号: C12N15/113 , A61K31/496 , A61K31/5377 , C07D265/30 , C07D295/108 , C07F9/222 , C07F9/26 , C07F9/572 , C07F9/59 , C07F9/6544 , C07F9/65583 , C07F9/6561 , C07F9/65846 , C07H21/00 , C12N15/1131 , C12N2310/11 , C12N2310/3233 , C12N2310/3513
摘要: 本发明涉及包含主链的寡聚物,所述主链包含由亚基间键连接的吗啉环结构序列,所述亚基间键使一个吗啉环结构的3’末端连接于邻近的吗啉环结构的5’末端,其中每个吗啉环结构结合于碱基配对部分,使得寡聚物可以以序列特异性方式与靶核酸结合。公开的化合物可用于治疗其中蛋白表达的抑制或异常mRNA剪接产物的修正产生有益治疗效果的疾病。
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公开(公告)号:CN103003288A
公开(公告)日:2013-03-27
申请号:CN201180034599.5
申请日:2011-05-27
申请人: 萨勒普塔医疗公司
发明人: 贡纳·J·汉森 , 亚历山大·查尔斯·鲁道夫 , 蔡宝忠 , 周明 , 德怀特·D·怀勒
CPC分类号: C12N15/113 , A61K31/496 , A61K31/5377 , C07D265/30 , C07D295/108 , C07F9/222 , C07F9/26 , C07F9/572 , C07F9/59 , C07F9/6544 , C07F9/65583 , C07F9/6561 , C07F9/65846 , C07H21/00 , C12N15/1131 , C12N2310/11 , C12N2310/3233 , C12N2310/3513
摘要: 本发明涉及包含主链的寡聚物,所述主链包含由亚基间键连接的吗啉环结构序列,所述亚基间键使一个吗啉环结构的3’末端连接于邻近的吗啉环结构的5’末端,其中每个吗啉环结构结合于碱基配对部分,使得寡聚物可以以序列特异性方式与靶核酸结合。公开的化合物可用于治疗其中蛋白表达的抑制或异常mRNA剪接产物的修正产生有益治疗效果的疾病。
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公开(公告)号:CN107921092A
公开(公告)日:2018-04-17
申请号:CN201680041867.9
申请日:2016-05-19
申请人: 萨勒普塔医疗公司
CPC分类号: A61K47/645 , A61K38/00 , A61K47/18 , C07K7/06 , C07K7/08 , Y02A50/385
摘要: 本文提供寡核苷酸、肽和肽-寡核苷酸缀合物。本文还提供在有需要的受试者中治疗肌肉疾病、病毒感染或细菌感染的方法,其包括向所述受试者施用本文所述的寡核苷酸、肽和肽-寡核苷酸缀合物。
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公开(公告)号:CN108864192A
公开(公告)日:2018-11-23
申请号:CN201810841020.X
申请日:2012-11-15
申请人: 萨勒普塔医疗公司
IPC分类号: C07F9/6558 , C07F9/6561 , C07F9/6584 , C07H21/00 , C12N15/113
CPC分类号: C12N15/113 , C07F9/65583 , C07F9/65586 , C07F9/65616 , C07F9/65846 , C07H21/00 , C12N15/1131 , C12N2310/11 , C12N2310/314 , C12N2310/3233 , C12N2310/346 , C12N2310/351 , C12N2310/3513 , C12N2310/353
摘要: 提供了包含修饰的亚基间连接和/或修饰的3’端和/或5’端基团的功能改性的寡核苷酸类似物。本公开的化合物可用于治疗疾病,其中抑制蛋白表达或校正异常mRNA剪接产物产生了有益的疗效。
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公开(公告)号:CN108472504A
公开(公告)日:2018-08-31
申请号:CN201680074252.6
申请日:2016-12-14
申请人: 萨勒普塔医疗公司
CPC分类号: A61K47/645 , A61K47/605
摘要: 本文提供肽-寡聚物-缀合物。本文还提供治疗有需要的受试者的中枢神经系统病症、肌肉疾病、病毒感染或细菌感染的方法,所述方法包括向所述受试者施用本文所描述的肽-寡聚物-缀合物。
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