用于治疗酸性鞘磷脂酶缺乏的剂量递增酶替代疗法
摘要:
本发明涉及使用酸性鞘磷脂酶(ASM)的剂量递增酶替代疗法,以用于治疗具有酸性鞘磷脂酶缺乏(ASMD)的人个体,和尤其是具有尼曼‑皮克二氏病(NPD)以及(在某些实施方案中)B型NPD的非神经学表现的患者。
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