发明公开
CN109462981A 靶向配体
审中-实审
- 专利标题: 靶向配体
- 专利标题(英): TARGETING LIGANDS
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申请号: CN201780042047.6申请日: 2017-03-07
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公开(公告)号: CN109462981A公开(公告)日: 2019-03-12
- 发明人: 李 , 裴涛 , A·格勒博卡 , M·劳勒 , F·弗雷兹 , E·阿尔滕霍夫尔 , P·库马
- 申请人: 箭头药业股份有限公司
- 申请人地址: 美国加利福尼亚州
- 专利权人: 箭头药业股份有限公司
- 当前专利权人: 箭头药业股份有限公司
- 当前专利权人地址: 美国加利福尼亚州
- 代理机构: 上海专利商标事务所有限公司
- 代理商 余颖; 陈扬扬
- 优先权: 62/383,221 2016.09.02 US
- 国际申请: PCT/US2017/021147 2017.03.07
- 国际公布: WO2018/044350 EN 2018.03.08
- 进入国家日期: 2019-01-04
- 主分类号: A61K31/713
- IPC分类号: A61K31/713 ; C12N15/11 ; C12N15/87
摘要:
本文述及可以与化合物(如治疗性化合物)连接的新型靶向配体,其可用于将化合物导向体内靶标。本文所公开的靶向配体可以将表达抑制性寡聚化合物(如RNAi试剂)靶向肝脏细胞,以调节基因表达。本文所公开的靶向配体当与治疗性化合物偶联时可以用于各种应用,包括用于治疗、诊断、靶标验证和基因组开发应用。包括本文所公开的靶向配体的组合物当与表达抑制性寡聚化合物连接时能够介导肝脏细胞(如肝细胞)中靶核酸序列的表达,这可以用于治疗对细胞、组织或生物体中基因表达或活性的抑制有响应的疾病或病症。
公开/授权文献
- CN109462981B 靶向配体 公开/授权日:2023-07-07