硫吗啉代寡核苷酸用于治疗肌肉营养不良
摘要:
通过施用能够与人肌营养不良蛋白基因中的选定靶位点结合以诱导外显子跳跃以产生功能性肌营养不良蛋白的反义硫吗啉代分子来治疗肌肉营养不良的改进的组合物和方法。
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