发明公开
- 专利标题： 用于基因疗法的纳米粒子组合物
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申请号： CN202080066692.3申请日： 2020-09-22
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公开(公告)号： CN114650811A公开(公告)日： 2022-06-21
- 发明人: 王文新 , 阿斯根 , I·拉拉赛斯 , 徐倩 , J·奥基夫埃亨
- 申请人： 爱尔兰国立都柏林大学
- 申请人地址： 爱尔兰都柏林
- 专利权人： 爱尔兰国立都柏林大学
- 当前专利权人： 爱尔兰国立都柏林大学
- 当前专利权人地址： 爱尔兰都柏林
- 代理机构： 广州嘉权专利商标事务所有限公司
- 代理商 黄琳娟
- 优先权： 19199697.4 20190925 EP
- 国际申请： PCT/EP2020/076449 2020.09.22
- 国际公布： WO2021/058492 EN 2021.04.01
- 进入国家日期： 2022-03-23
- 主分类号： A61K9/51
- IPC分类号： A61K9/51 ; A61K47/34 ; A61K48/00 ; C12N15/88 ; C12N15/90 ; A61P43/00 ; A61P17/00
摘要：
一种纳米颗粒组合物，其包含复合在阳离子聚合物中的基因编辑核糖核蛋白系统。所述阳离子聚合物可以是聚‑β氨基酯超支化聚合物，尤其是4‑支化超支化聚合物。基因编辑核糖核蛋白系统可以是CRISPR‑Cas9基因编辑系统，其配置为切除基因中的突变或外显子、替换基因中的突变或产生基因敲低或敲除，并且特别是配置为切除编码VII型胶原蛋白的COL7A1基因的外显子80。数据表明使用。
