发明公开
- 专利标题： 补体成分C3 iRNA组合物及其使用方法
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申请号： CN202080083674.6申请日： 2020-10-21
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公开(公告)号： CN115176004A公开(公告)日： 2022-10-11
- 发明人: M·基廷 , J·D·麦金因克 , K·于西尤斯 , C·凯塔尼斯 , A·卡斯托雷诺 , S·索洛蒙 , E·费施勒维克 , M·K·施莱格尔
- 申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司
- 申请人地址： 美国马萨诸塞州
- 专利权人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司
- 当前专利权人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司
- 当前专利权人地址： 美国马萨诸塞州
- 代理机构： 北京市金杜律师事务所
- 代理商 陈文平
- 优先权： 62/924,210 20191022 US
- 国际申请： PCT/US2020/056563 2020.10.21
- 国际公布： WO2021/081026 EN 2021.04.29
- 进入国家日期： 2022-06-01
- 主分类号： C12N15/113
- IPC分类号： C12N15/113 ; A61K31/713
摘要：
本发明涉及靶向补体成分C3基因(C3)的RNAi剂，例如，双链RNA(dsRNA)剂。本发明还涉及使用此类RNAi剂抑制C3基因表达的方法以及预防和治疗C3相关病症的方法，例如，冷凝集素病(CAD)，温性自身免疫性溶血性贫血，和阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)，狼疮肾炎(LN)，大疱性类天疱疮，天疱疮，例如寻常型天疱疮(PV)和叶型天疱疮(PF))，以及C3肾小球病。
IPC分类:
