公开(公告)号：CN118667811A

公开(公告)日：2024-09-20

申请号：CN202410710994.X

申请日：2019-09-17

申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司

发明人： G·辛克尔

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  A61P19/06 ,  A61P1/16 ,  A61P3/06 ,  A61P3/04 ,  A61P3/10 ,  A61P13/12

摘要： 本发明涉及靶向己酮糖激酶(KHK)基因的RNAi试剂，例如dsRNA试剂。本发明还涉及使用这样的RNAi试剂抑制KHK基因表达的方法，以及治疗或预防受试者的KHK相关疾病的方法。

公开(公告)号：CN118369104A

公开(公告)日：2024-07-19

申请号：CN202280078832.8

申请日：2022-10-01

申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司 ,  里珍纳龙药品有限公司

发明人： J·D·麦金因克 ,  V·R·贾达夫 ,  B·A·潘迪亚 ,  E·卡斯特拉诺斯-里扎尔多斯 ,  A·卡斯托雷诺 ,  C·罗马诺 ,  G·帕特尔 ,  呼莹

IPC分类号： A61K31/713 ,  A61K48/00 ,  C12N15/113 ,  A61P27/06

摘要： 本公开涉及一种靶向ANGPTL7的双链核糖核酸(dsRNA)组合物。本发明还涉及使用此类dsRNA组合物抑制ANGPTL7表达的方法以及使用此类dsRNA组合物治疗ANGPTL7相关病症例如青光眼的方法。

公开(公告)号：CN117795074A

公开(公告)日：2024-03-29

申请号：CN202280053958.X

申请日：2022-08-02

申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司

发明人： M·K·施莱格尔 ,  A·卡斯托雷诺 ,  J·D·麦金因克

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  A61K47/61 ,  C07H21/02

摘要： 本发明涉及靶向转甲状腺素蛋白(TTR)基因的RNAi药剂，例如双链RNA(dsRNA)药剂。本发明还涉及使用此类RNAi药剂抑制TTR基因的表达的方法，以及预防和治疗TTR相关病症的方法，所述病症例如老年性系统性淀粉样变性(SSA)、系统性家族性淀粉样变性、家族性淀粉样多发性神经病(FAP)、家族性淀粉样心肌病(FAC)、软脑膜/中枢神经系统(CNS)淀粉样变性和高甲状腺素血症。

公开(公告)号：CN117751189A

公开(公告)日：2024-03-22

申请号：CN202280053951.8

申请日：2022-08-03

申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司

发明人： P·尼奥伊 ,  J·D·麦金因克 ,  M·K·施莱格尔 ,  A·卡斯托雷诺 ,  J·巴里

IPC分类号： C12N15/113

摘要： 本发明涉及靶向血管紧张素原(AGT)基因的RNAi药剂，例如双链RNA(dsRNA)药剂。本发明还涉及使用此类RNAi药剂来抑制AGT基因的表达的方法，并且涉及预防和治疗AGT相关病症，例如高血压症的方法。

公开(公告)号：CN117651768A

公开(公告)日：2024-03-05

申请号：CN202280045733.X

申请日：2022-06-29

申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司

发明人： 黄祖祁 ,  K·P·藤田 ,  K·林 ,  N·梅赫罗特拉 ,  G·罗比 ,  李宗泰 ,  S·阿加瓦尔

IPC分类号： C12N15/113

摘要： 本发明涉及抑制受试者体内的AGT基因的表达的方法，以及用于使用靶向所述AGT基因的RNAi药剂，例如双链RNAi药剂来治疗患有AGT相关病症，例如高血压症的受试者的方法。本发明还涉及使用此类RNAi药剂来抑制AGT基因的表达而降低受试者的血压水平的方法。

公开(公告)号：CN117377763A

公开(公告)日：2024-01-09

申请号：CN202180039174.7

申请日：2021-04-06

申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司

发明人： M·基廷 ,  J·D·麦金因克

IPC分类号： C12N15/113

摘要： 本公开涉及靶向MYOC的双链核糖核酸(dsRNA)组合物，及使用所述dsRNA组合物以改变(例如抑制)MYOC的表达的方法。

公开(公告)号：CN116075592A

公开(公告)日：2023-05-05

申请号：CN202180058061.1

申请日：2021-06-09

申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司

发明人： J·D·麦金因克 ,  L·邦杜兰特 ,  A·德顿

IPC分类号： C12N15/113

摘要： 本发明涉及靶向GPAM基因的双链核糖核酸(dsRNA)组合物，以及抑制GPAM表达的方法，和使用这类dsRNA组合物治疗受益于GPAM表达降低的受试者(例如患有GPAM相关疾病、障碍或病症的受试者)的方法。

公开(公告)号：CN115298312A

公开(公告)日：2022-11-04

申请号：CN202180021227.2

申请日：2021-01-22

申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司

发明人： J·D·麦金因克 ,  J·吉尔伯特 ,  A·卡斯托雷诺 ,  L·T·H·党 ,  S·勒布朗克 ,  彭海燕 ,  C·凯塔尼斯 ,  M·M·桑达拉潘迪安

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7125 ,  A61K48/00

摘要： 本公开涉及靶向富亮氨酸重复激酶2(LRRK2)基因的双链核糖核酸(dsRNAi)剂和组合物，以及使用此类dsRNAi剂和组合物抑制LRRK2基因的表达和治疗患有LRRK2相关疾病或病症(例如，帕金森氏病)的受试者的方法。

公开(公告)号：CN115176004A

公开(公告)日：2022-10-11

申请号：CN202080083674.6

申请日：2020-10-21

申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司

发明人： M·基廷 ,  J·D·麦金因克 ,  K·于西尤斯 ,  C·凯塔尼斯 ,  A·卡斯托雷诺 ,  S·索洛蒙 ,  E·费施勒维克 ,  M·K·施莱格尔

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/713

摘要： 本发明涉及靶向补体成分C3基因(C3)的RNAi剂，例如，双链RNA(dsRNA)剂。本发明还涉及使用此类RNAi剂抑制C3基因表达的方法以及预防和治疗C3相关病症的方法，例如，冷凝集素病(CAD)，温性自身免疫性溶血性贫血，和阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)，狼疮肾炎(LN)，大疱性类天疱疮，天疱疮，例如寻常型天疱疮(PV)和叶型天疱疮(PF))，以及C3肾小球病。

公开(公告)号：CN115038790A

公开(公告)日：2022-09-09

申请号：CN202080094679.9

申请日：2020-11-23

申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司

发明人： J·K·奈尔 ,  J·C·萨利纳斯 ,  J·F·布里奥尼斯 ,  M·K·施莱格尔 ,  松田茂夫 ,  A·V·凯尔因 ,  张立刚 ,  M·A·迈尔

IPC分类号： C12N15/113 ,  C07H1/00 ,  C07H19/067

摘要： 本披露涉及用于合成寡核苷酸的单体和方法，这些寡核苷酸包含至少一个包含3'‑羟基基团的核苷。