一种季铵盐型阳离子脂质类似物及其组合物和应用
摘要:
本申请涉及生物医药技术领域,尤其是涉及一种季铵盐型阳离子脂质类似物及其组合物和应用,本申请通过对可电离阳离子脂质类似物进行化学修饰获得季铵盐型阳离子脂质类似物,利用季铵盐型阳离子脂质类似物替换传统四组分脂质纳米颗粒之中的辅助磷脂组分,构成本申请的新型LNP体系,实现组织/器官的靶向mRNA递送。本申请提供的基于肝靶向可电离阳离子脂质类似物及其对应季铵盐型阳离子脂质类似物构成的阳离子脂质对策略,用于介导肝靶向mRNA递送向肺或脾脏靶向递送转变,证实了这种阳离子脂质对设计策略具有普适性,可以拓展应用到其他可电离阳离子脂质类似物的化学改性之中,以获得具有肝外靶向mRNA递送性能的LNP体系。
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