一种治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏症的siRNA的制备方法
摘要:
本发明提供了一种治疗α1‑抗胰蛋白酶缺乏症的siRNA的制备方法。siRNA为Fazirsiran,Fazirsiran为由互补配对的正义链和反义链组成的双链RNA;该制备方法包括:将正义链底物、反义链底物和RNA连接酶混合,利用RNA连接酶催化正义链底物之间和反义链底物之间以磷酸二酯键连接,获得正义链和反义链,从而获得Fazirsiran;正义链底物能够组成正义链,反义链底物能够组成反义链。相较于利用化学合成制备Fazirsiran,本申请的制备方法获得的产物纯度较高、杂质少,且反应条件温和,便于实现工业化放大生产。
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