一种用于靶向降解细胞内蛋白质的ORF、质粒和mRNA及其使用方法和应用
摘要:
本发明公开了一种用于靶向降解细胞内蛋白质的ORF、质粒和mRNA及其使用方法和应用,属于靶蛋白降解技术领域。本发明提供的方法可有效、持续降解目标蛋白质,具有高效性、可扩展性;通过抗原抗体特异性杂交反应实现对靶蛋白的特异性识别功能,避免了CRISPR技术、PROTACs技术、RNAi技术等难以避免的脱靶效应,且具有普适性,可以应用于任何内源性蛋白质,能够区分一种蛋白的不同变体;靶向模块引入简单易操作,不需对靶蛋白进行预先修饰;mRNA药物可安全、高效地递送到细胞并保护其免于降解,不需进入细胞核,可避免基因组整合和细胞转化的安全性风险;生产安全可靠,通过酶促体外转录(IVT)反应生产,无需依赖细胞扩增的过程,避免了细胞培养相关的复杂生产问题。
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