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JP2017529854A 高効率ゲノム編集のためのアデノ随伴ウイルスベクターバリアント及びその方法 审中-公开

高効率ゲノム編集のためのアデノ随伴ウイルスベクターバリアント及びその方法
摘要：
細胞のゲノムの(AAV9と比較して)正確な編集のためのアデノ随伴ウイルス(AAV)Clade FベクターまたはAAVベクターバリアント及びその方法及びキットが提供される。本明細書で提供される該AAV Clade FベクターまたはAAVベクターバリアントを使用する標的化されたゲノム編集は、以前に報告されたものよりも1,000〜100,000倍効率が高いことが示された頻度で生じた。また、該対象の疾患または障害を治療するために、本明細書に記載のAAV Clade FベクターまたはAAVベクターバリアントで該細胞を形質導入することにより対象の細胞の該ゲノムを編集し、該形質導入細胞をさらに該対象に移植することによって、対象の疾患または障害を治療する方法も提供する。本明細書に記載の該AAV Clade FベクターまたはAAVベクターバリアントを対象に直接投与することにより、インビボゲノム編集によって対象の疾患または障害を治療する方法も本明細書で提供される。
摘要（英）：

The genome of a cell (as compared to AAV9) accurate adeno-associated virus (AAV) Clade F vector or AAV vector variants and methods and kits for editing is provided. Genome editing targeted using the AAV Clade F vector or AAV vectors variant provided herein is shown to be 1,000 to 100,000 times the efficiency is higher than that previously reported It was produced by the frequency. Further, in order to treat a disease or disorder of the subject, the cells with AAV Clade F vector or AAV vector variants described herein edit the genome of the target cells by transducing, the trait introduced by cells are further transplanted into the subject, also provides a method of treating a disease or disorder in a subject. By administering directly to the subject the AAV Clade F vector or AAV vector variants described herein, a method of treating a disease or disorder in a subject by Inbibogenomu edited provided herein.

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