- 专利标题： Messenger RNA therapy for the treatment of Friedreich's ataxia
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申请号： US16012138申请日： 2018-06-19
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公开(公告)号： US10780183B2公开(公告)日： 2020-09-22
- 发明人: Michael Heartlein , Frank DeRosa , Jonathan Cherry , Paula Lewis , Shrirang Karve , Zarna Patel , Darshan Parekh , Susan Wood , Chi-Sung Chiu , Caroline J. Woo
- 申请人： Translate Bio, Inc.
- 申请人地址： US MA Lexington
- 专利权人： TRANSLATE BIO, INC.
- 当前专利权人： TRANSLATE BIO, INC.
- 当前专利权人地址： US MA Lexington
- 代理机构： Proskauer Rose LLP
- 代理商 Fangli Chen
- 主分类号： A61P21/00
- IPC分类号： A61P21/00 ; A61K48/00 ; A61K38/17 ; A61K9/127 ; C12N15/62 ; A61K38/02 ; C12N15/52 ; A61K9/00 ; A61P43/00 ; C12N15/88 ; A61K31/7088 ; A61K9/107
摘要：
The present invention provides methods and compositions of treating Friedreich's ataxia (FRDA) based on administering an mRNA encoding a frataxin protein.
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