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发明申请
WO2021187380A1 不整脈源性心筋症患者由来の多能性幹細胞およびその利用ならびに不整脈源性心筋症治療用医薬 审中-公开

不整脈源性心筋症患者由来の多能性幹細胞およびその利用ならびに不整脈源性心筋症治療用医薬
摘要：
本発明は、遺伝子変異に起因する不整脈源性心筋症患者の心筋細胞に、遺伝子変異を有する遺伝子に対応する正常遺伝子を送達して正常タンパク質を発現させるための遺伝子治療薬を有効成分とする不整脈源性心筋症治療用医薬を提供する。また、本発明は、プラコフィリン２遺伝子またはデスモグレイン２遺伝子の変異に起因する不整脈源性心筋症患者の細胞から樹立された多能性幹細胞を提供する。
摘要（英）：

The present invention provides a drug for treating arrhythmogenic cardiomyopathy that has, as an active ingredient, a gene therapy drug used for delivering a normal gene corresponding to a gene having a gene mutation to myocardial cells of a patient with arrhythmogenic cardiomyopathy caused by a gene mutation, such that a normal protein is caused to be expressed. The present invention also provides pluripotent stem cells established from cells of a patient with arrhythmogenic cardiomyopathy caused by a mutation of a plakophilin-2 gene or a desmoglein-2 gene.

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