公开(公告)号：CN108697067A

公开(公告)日：2018-10-23

申请号：CN201680074878.7

申请日：2016-10-27

申请人： 明尼苏达大学评议会 ,  重组股份有限公司

发明人： A·朝仓 ,  R·阿拉瓦利 ,  M·切尔兰 ,  J·达顿 ,  D·J·加里 ,  M·G·加里 ,  M·格雷厄姆 ,  L·李 ,  W·洛 ,  A·潘诺斯卡尔瑟斯-莫尔塔里 ,  T·奥布赖恩 ,  C·斯蒂尔 ,  J·托拉尔 ,  D·F·卡尔森 ,  S·C·法赫伦克鲁格 ,  N·古矢野-中川 ,  A·帕尔

IPC分类号： A01K67/00 ,  C12N5/07 ,  C12N15/85 ,  A01N1/02 ,  A61D19/04

CPC分类号： C12N15/907 ,  A01K67/0276 ,  A01K2217/075 ,  A01K2227/108 ,  A01K2267/025

摘要： 本文公开了适用于移植的人类或人源化的组织和器官。对宿主动物的基因编辑提供了生态龛，用于通过供体干细胞来互补丢失的遗传信息。对宿主基因组编辑以敲除或破坏负责靶器官的生长和/或分化的基因，并且将供体干细胞注射到处于胚胎期的动物中，以互补丢失的用于该器官生长和发育的遗传信息。结果得到嵌合动物，其中经互补的组织(人类/人源化的器官)匹配供体的基因型和表型。这样的器官可在一代中制得，并且可以从患者自身中获取或生成干细胞。如本文所公开的，可以对细胞或胚胎中的多个基因同时进行编辑，来创建用于互补组织的“生态龛”。可以对多个基因进行打靶，使用靶向核酸酶和同源介导修复(HDR)模板在脊椎动物细胞或胚胎中进行编辑。