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公开(公告)号：CN108697067A
公开(公告)日：2018-10-23
申请号：CN201680074878.7
申请日：2016-10-27
Inventor： A·朝仓 , R·阿拉瓦利 , M·切尔兰 , J·达顿 , D·J·加里 , M·G·加里 , M·格雷厄姆 , L·李 , W·洛 , A·潘诺斯卡尔瑟斯-莫尔塔里 , T·奥布赖恩 , C·斯蒂尔 , J·托拉尔 , D·F·卡尔森 , S·C·法赫伦克鲁格 , N·古矢野-中川 , A·帕尔
CPC classification number: C12N15/907 , A01K67/0276 , A01K2217/075 , A01K2227/108 , A01K2267/025
Abstract: 本文公开了适用于移植的人类或人源化的组织和器官。对宿主动物的基因编辑提供了生态龛，用于通过供体干细胞来互补丢失的遗传信息。对宿主基因组编辑以敲除或破坏负责靶器官的生长和/或分化的基因，并且将供体干细胞注射到处于胚胎期的动物中，以互补丢失的用于该器官生长和发育的遗传信息。结果得到嵌合动物，其中经互补的组织(人类/人源化的器官)匹配供体的基因型和表型。这样的器官可在一代中制得，并且可以从患者自身中获取或生成干细胞。如本文所公开的，可以对细胞或胚胎中的多个基因同时进行编辑，来创建用于互补组织的“生态龛”。可以对多个基因进行打靶，使用靶向核酸酶和同源介导修复(HDR)模板在脊椎动物细胞或胚胎中进行编辑。
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公开(公告)号：CN108882696A
公开(公告)日：2018-11-23
申请号：CN201680074331.7
申请日：2016-10-27
Applicant: 明尼苏达大学评议会 , 重组股份有限公司 , 得克萨斯大学体系董事会
Inventor： S·C·法赫伦克鲁格 , D·F·卡尔森 , P·五十岚 , T·卡罗尔
CPC classification number: A01K67/00 , A01K67/0271 , A01K67/0276 , A01K2207/12 , A01K2207/15 , A01K2217/054 , A01K2217/075 , A01K2217/15 , A01K2227/105 , A01K2267/025 , A61D19/04 , C07K14/47 , C07K14/4702 , C07K14/4705 , C07K14/4746 , C07K14/705 , C07K14/7155 , C12N15/85
Abstract: 本发明提供了以下方法：编辑宿主基因组以敲除或消弱负责靶器官生长和/或分化的基因，和向处于胚胎期的动物注入供体干细胞以补充丧失的用于器官生长和发育的遗传信息。结果得到嵌合动物，其中经互补的组织(人类/人源化器官)匹配供体的基因型和表型。可以在一代中制得这样的器官，并且可以从患者自体中获取或生成干细胞。如本文所公开的，可以通过同时编辑细胞或胚胎中的多个基因，来创建用于互补的组织的“生态龛”。可以使用靶向核酸酶和同源介导修复(HDR)模板，在脊椎动物细胞或胚胎中，对多个基因进行打靶，从而进行编辑。
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