公开(公告)号：CN106459972A

公开(公告)日：2017-02-22

申请号：CN201580024405.1

申请日：2015-04-01

申请人： IONIS制药公司

发明人： 埃里克·E·斯威兹 ,  T·科尔 ,  H·柯达赛维茨 ,  苏珊·M·弗赖尔 ,  T·P·康登 ,  E·万斯维奇 ,  T·洛克哈特 ,  T·维柯斯 ,  P·辛格

IPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/11 ,  A61K31/713 ,  A61K48/00 ,  A61P25/28 ,  C12Q1/68 ,  C07H21/02 ,  C07H21/04

摘要： 本文公开了用于降低SOD-1 mRNA和蛋白质表达的反义化合物和方法。此类方法、化合物和组合物适用于治疗、预防或改善SOD-1相关疾病、病症和病状。此类SOD-1相关的疾病包括肌萎缩性硬化(ALS)。