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公开(公告)号：CN112400019B
公开(公告)日：2024-05-07
申请号：CN201980041574.4
申请日：2019-06-27
申请人： IONIS制药公司
IPC分类号： C12N15/113 , A61K31/7115 , A61K31/712 , A61K31/7125
摘要： 提供了用于减少细胞或动物中的LRRK2 RNA的量或活性以及在某些情况下减少细胞或动物中的LRRK2蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。所述化合物、方法和药物组合物可用于改善神经退行性疾病的至少5一种症状或标志。这类症状和标志包括共济失调、神经病变和聚集体形成。这类神经退行性疾病包括帕金森氏症。
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公开(公告)号：CN111886011B
公开(公告)日：2024-03-08
申请号：CN201980016631.3
申请日：2019-03-01
申请人： IONIS制药公司
IPC分类号： A61K31/454 , A61K31/517 , A61K31/5377 , A61K38/21
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公开(公告)号：CN117500815A
公开(公告)日：2024-02-02
申请号：CN202280043046.4
申请日：2022-06-17
申请人： IONIS制药公司
发明人： F·C·坎曼
IPC分类号： C07H21/04
摘要： 提供了用于减少细胞或动物中IFNAR1RNA的量或活性，并且在某些情况下减少细胞或动物中IFNAR1蛋白的量的寡聚化合物、方法和药物组合物。此类寡聚化合物、方法和药物组合物可用于治疗与神经炎症相关的疾病和疾患，包括Aicardi‑Goutières综合征、中风、神经精神系统性红斑狼疮、创伤性脑损伤后的神经炎症、神经自身免疫性病症、阿尔茨海默病、术后谵妄和认知衰退、颅脑辐射引起的认知衰退、病毒感染引起的认知衰退、视神经脊髓炎和共济失调性毛细血管扩张症。
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公开(公告)号：CN117431244A
公开(公告)日：2024-01-23
申请号：CN202311298093.6
申请日：2020-03-27
申请人： IONIS制药公司
IPC分类号： C12N15/113
摘要： 提供用于减少细胞或受试者的泛素蛋白连接酶E3A(UBE3A)的内源性反义转录物UBE3A‑ATS的量或活性和在某些情况下增加细胞或受试者的父本UBE3A的表达和UBE3A蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善神经遗传性病症的至少一种症状或标志。此类症状和标志包括发育迟缓、运动失调、言语障碍、睡眠问题、癫痫发作和EEG异常。此类神经遗传性病症包括安格尔曼氏综合征。
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公开(公告)号：CN113728104B
公开(公告)日：2023-10-27
申请号：CN202080025171.3
申请日：2020-03-27
申请人： IONIS制药公司
IPC分类号： C12N15/113
摘要： 提供用于减少细胞或受试者的泛素蛋白连接酶E3A(UBE3A)的内源性反义转录物UBE3A‑ATS的量或活性和在某些情况下增加细胞或受试者的父本UBE3A的表达和UBE3A蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善神经遗传性病症的至少一种症状或标志。此类症状和标志包括发育迟缓、运动失调、言语障碍、睡眠问题、癫痫发作和EEG异常。此类神经遗传性病症包括安格尔曼氏综合征。
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公开(公告)号：CN116940683A
公开(公告)日：2023-10-24
申请号：CN202280012172.3
申请日：2022-01-28
申请人： IONIS制药公司
IPC分类号： C12N15/113 , C07H21/02 , A61P25/14 , A61K31/7088 , A61P25/28 , A61P21/00 , A61P25/00
摘要： 提供了用于降低细胞或受试者中的HTT RNA的量或活性并且在某些情况下降低细胞或受试者中的HTT蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于预防、治疗或改善重复序列扩增疾病的至少一种症状或标志。此类重复序列扩增疾病包括肌强直性营养不良、肌萎缩侧索硬化症、额颞叶痴呆、亨廷顿病、聚谷氨酰胺病症、脆性X染色体综合征和脊髓小脑性共济失调。此类症状或标志包括脑萎缩、肌肉萎缩、神经变性、不受控运动、癫痫发作、震颤、焦虑和抑郁。
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公开(公告)号：CN116615540A
公开(公告)日：2023-08-18
申请号：CN202180077880.0
申请日：2021-11-18
申请人： IONIS制药公司
IPC分类号： C12N15/11
摘要： 提供了用于减少细胞或受试者中的AGT RNA的量或活性并且在某些情况下减少细胞或受试者中的AGT的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善心血管疾病的至少一种症状或标志。此类化合物和药物组合物可用于改善RAAS途径相关的疾病或病症的至少一种症状或标志。此类症状和标志包括高血压、慢性肾病、中风、心肌梗塞、心力衰竭、心脏瓣膜疾病、血管动脉瘤、外周动脉疾病和器官损伤。此类心血管疾病包括高血压、顽固性高血压、马凡综合征和心力衰竭。
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公开(公告)号：CN112041446B
公开(公告)日：2022-08-30
申请号：CN201980026355.9
申请日：2019-05-08
申请人： IONIS制药公司
发明人： H-H·布维
IPC分类号： C12N15/113 , A61K31/70
摘要： 本文提供用于减少细胞或受试者中FXI RNA的量或活性，并且在某些情况下减少细胞或受试者中FXI蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。所述化合物、方法和药物组合物可用于预防、治疗或改善血栓栓塞性病状的至少一种症状而不显著增加出血风险。所述血栓栓塞性病状包括深静脉血栓形成；静脉或动脉血栓形成；肺栓塞；心肌梗塞；中风；与慢性肾病或终末期肾病(ESRD)相关的血栓形成，包括与透析相关的血栓形成；或其他促凝血病状。此类症状包括通过受影响血管的血流减少、组织死亡和死亡。
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公开(公告)号：CN108271351B
公开(公告)日：2021-10-26
申请号：CN201680058511.6
申请日：2016-10-07
申请人： IONIS 制药公司
IPC分类号： C07H21/02 , A61K9/00 , A61K31/7125 , A61K31/7088
摘要： 本文公开用于在有需要的个体中调节AGT和调节RAAS途径相关疾病、病症和/或病状的包含修饰寡核苷酸的组合物和化合物。可以通过施用靶向AGT的反义化合物来治疗、改善、延迟或预防个体中的RAAS途径相关疾病、病症和/或病状，诸如高血压。
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公开(公告)号：CN113286601A
公开(公告)日：2021-08-20
申请号：CN201980074383.8
申请日：2019-11-14
申请人： IONIS制药公司
IPC分类号： A61K31/712 , A61K31/7125 , C07H21/02 , C12N15/11 , C12N15/113
摘要： 本发明实施例提供了可用于抑制FOXP3表达的方法、化合物、和组合物，这些方法、化合物、和组合物可用于治疗、预防、或缓解癌症。本文提供的某些实施例涉及可用于抑制FOXP3表达的强效且可耐受的化合物和组合物，这些化合物和组合物可用于治疗、预防、缓解、或减缓癌症的进展。在某些实施例中，所述癌症与免疫抑制微环境或间质相关。
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