公开(公告)号：CN118460656A

公开(公告)日：2024-08-09

申请号：CN202410921759.7

申请日：2024-07-10

申请人： 凯莱英医药集团(天津)股份有限公司 ,  天津凯莱英生物科技有限公司

发明人： 洪浩 ,  詹姆斯·盖吉 ,  张娜 ,  焦学成 ,  王磊 ,  冯骏晨 ,  张冉冉 ,  胡守俊 ,  蒋相军 ,  陈仁芳 ,  贾旭 ,  李少贺 ,  王吉忠 ,  严思堂 ,  金星 ,  刘永贤 ,  王思源 ,  傅绪飞

IPC分类号： C12P19/34

摘要： 本发明提供了一种Lumasiran的制备方法。该Lumasiran为由正义链和反义链通过互补配对组成的双链RNA；该方法包括：将正义链底物片段、反义链底物片段和RNA连接酶混合，其中，正义链底物片段能够组成正义链，反义链底物片段能够组成反义链；正义链底物片段和反义链底物片段以碱基互补形成的氢键连接，正义链底物片段和反义链底物片段的头尾碱基之间均未互相连接，形成含有缺刻的双链核苷酸结构；利用RNA连接酶将缺刻两端的碱基以磷酸二酯键连接，形成Lumasiran。能够解决现有技术中制备Lumasiran纯度较低的问题，适用于药物生物合成技术领域。

公开(公告)号：CN118460647A

公开(公告)日：2024-08-09

申请号：CN202410921727.7

申请日：2024-07-10

申请人： 凯莱英医药集团(天津)股份有限公司 ,  天津凯莱英生物科技有限公司

发明人： 洪浩 ,  詹姆斯·盖吉 ,  张娜 ,  焦学成 ,  王磊 ,  冯骏晨 ,  张冉冉 ,  胡守俊 ,  蒋相军 ,  陈仁芳 ,  贾旭 ,  李少贺 ,  王吉忠 ,  严思堂 ,  金星 ,  刘永贤 ,  王思源 ,  傅绪飞

IPC分类号： C12P19/34

摘要： 本发明提供了一种Patisiran的制备方法。该Patisiran为由互补配对的正义链和反义链组成的双链RNA；该制备方法包括：将正义链底物片段、反义链底物片段和RNA连接酶混合，其中，正义链底物片段能够组成正义链，反义链底物片段能够组成反义链；正义链底物片段和反义链底物片段以碱基互补形成的氢键连接，正义链底物片段和反义链底物片段的头尾碱基之间均未互相连接，形成含有缺刻的双链核苷酸结构；利用RNA连接酶将缺刻两端的碱基以磷酸二酯键连接，形成Patisiran。能够解决现有技术中制备Patisiran纯度较低的问题，适用于药物生物合成技术领域。