用于抑制tdp-43和fus聚集的组合物和方法

    公开(公告)号:CN115768891A

    公开(公告)日:2023-03-07

    申请号:CN202180029150.3

    申请日:2021-04-16

    IPC分类号: C12N15/113

    摘要: 本文公开了诸如反义寡核苷酸、siRNA和shRNA的低聚物化合物和用于敲除人RACK1的组合物、以及在需要的受试者中治疗任选地选自肌萎缩侧索硬化症(ALS)、阿尔茨海默病(AD)、额颞叶痴呆症(FTLD)、亨廷顿病(HD)、神经元中间丝包涵体病(NIFID)、嗜碱性包涵体疾病(BIBD)或边缘型年龄相关性TDP‑43脑病(LATE)的TDP43病或FUS病神经退行性疾病的方法、或在细胞中减少TDP‑43和/或FUS聚集的方法,该方法包括向需要的受试者施用或向细胞中引入一种或多种靶向RACK1的反义分子,任选地本文公开的一种或多种低聚物化合物。