公开(公告)号：CN112654351A

公开(公告)日：2021-04-13

申请号：CN201980041668.1

申请日：2019-04-18

申请人： 乐巢拓普有限公司

发明人： 罗伯特·J·莫利纳里 ,  米哈伊尔·谢尔盖维奇·什切皮诺夫 ,  彼得·米尔纳

IPC分类号： A61K31/231 ,  A61K31/23 ,  A61K31/10 ,  A61P25/00 ,  A61P39/06 ,  A61K31/16

摘要： 本发明提供了使用取代的多不饱和脂肪酸、多不饱和脂肪酸酯、多不饱和脂肪酸硫酯、脂肪酸酰胺、多不饱和脂肪酸模拟物、多不饱和脂肪酸前药或其组合来治疗患有或有风险患有溶酶体贮积病(特别是Tay‑Sachs病、Gaucher病、Sandhoff病或Niemann‑Pick病)、神经元蜡样脂褐质沉积症、或与磷脂酶A2组VI(PLA2G6)活性受损相关的病况(特别是婴儿神经轴索营养不良或PLA2G6相关的神经退行性变(PLAN))或睡眠障碍的受试者的方法，其中所述取代的化合物包含至少一种减少所述化合物氧化的取代。优选地，所述取代的化合物是氘代多不饱和脂肪酸或其乙酯，例如11,11‑D2‑亚油酸、11,11‑D2‑亚油酸乙酯、11,11,14,14‑D4‑亚麻酸或11,11,14,14‑D4‑亚麻酸乙酯。