公开(公告)号：CN116832050A

公开(公告)日：2023-10-03

申请号：CN202310827539.3

申请日：2023-07-06

Applicant: 南京大学

Inventor： 张辰宇 ,  郭经纬 ,  邹倩 ,  陈熹

IPC: A61K31/7105 ,  A61K47/46 ,  A61K9/50 ,  A61P21/00 ,  A61P25/00

Abstract: 本发明提供了一种用于治疗肌萎缩侧索硬化症的RNA递送系统，该系统包括有递送载体，以及递送载体上所携带的能够治疗肌萎缩侧索硬化症的RNA片段，递送载体能够在宿主的器官组织中富集，并在宿主器官组织中内源性地自发形成含有能够治疗肌萎缩侧索硬化症的RNA片段的复合结构，复合结构能够将RNA片段送入目标组织，实现对肌萎缩侧索硬化症的治疗。该用于治疗肌萎缩侧索硬化症的RNA递送系统安全性和可靠性已被充分验证，成药性非常好、通用性强，具有极好的经济效益和应用前景。

公开(公告)号：CN118105525A

公开(公告)日：2024-05-31

申请号：CN202410029897.4

申请日：2024-01-08

Applicant: 南京大学

Inventor： 张辰宇 ,  郭经纬 ,  邹倩 ,  许佳玮 ,  陈熹

IPC: A61K48/00 ,  A61K31/7105 ,  A61K31/428 ,  A61K47/46 ,  A61K47/42 ,  A61P21/00 ,  A61P25/00 ,  C12N15/113 ,  C12N15/864 ,  C12N5/10

Abstract: 本申请提供了靶向抑制TDP‑43的递送系统，包括：能够抑制TDP‑43基因表达的RNA和递送载体；递送载体与靶向元件在哺乳动物的器官组织中自组装形成复合结构，抑制目标组织中TDP‑43的表达；抑制TDP‑43基因表达的RNA为：启动子元件及TDP‑43‑siRNA。与现有技术相对比，本发明具有以下优点：本发明提供的用于肌萎缩侧索硬化症的靶向抑制TDP‑43递送系统，此类载体作为成熟的注入物，最终发挥效果的RNA序列由内源性外泌体包裹输送，不存在免疫反应，外泌体安全性极高。该递送系统可以递送各类小分子RNA，通用性强。并且病毒载体的制备要比外泌体或是蛋白质、多肽等物质的制备便宜地多，经济性好。