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发明公开
一种去甲基化酶FTO抑制剂在制备治疗失神经肌萎缩的药物中的应用审中-实审

公开(公告)号：CN116763770A

公开(公告)日：2023-09-19

申请号：CN202310915128.X

申请日：2023-07-25

申请人： 南通大学

发明人： 张涵 , 孙华林 , 陈泽昊 , 朱建炜 , 姚新蕾 , 刘睿祺 , 沈筠恬

IPC分类号： A61K31/198 , A61P21/00

摘要： 本发明公开了一种去甲基化酶FTO抑制剂在制备治疗失神经肌萎缩的药物中的应用。本发明通过研究发现，骨骼肌萎缩过程中m6A水平整体呈下降趋势，m6A修饰的肌萎缩调控基因主要出现在失神经支配24h后。失神经支配后，靶肌中去甲基化酶ALKBH5和FTO水平升高，改变m6A甲基化水平可以影响肌萎缩的进程，其调控作用与调节泛素蛋白酶体通路相关。而通过去甲基化酶FTO抑制剂R‑2HG增加m6A甲基化水平，可以干预泛素化蛋白酶体通路的激活，进而能够缓解乃至治愈失神经肌肉萎缩。