公开(公告)号：CN117120456A

公开(公告)日：2023-11-24

申请号：CN202180083447.8

申请日：2021-12-10

申请人： 卫材R&D管理有限公司

发明人： 方家范 ,  金大式 ,  崔亨旭 ,  高桥良典 ,  菊田健司 ,  川嵨光 ,  板野航 ,  黑川利树 ,  星川環 ,  山明德 ,  王渊

IPC分类号： C07H21/04

摘要： 提供了缺口体或这些缺口体的药学上可接受的盐和制造这些缺口体的方法。这些缺口体包括缺口区域，该缺口区域含有通过硫代磷酸酯键彼此连接的脱氧核糖核苷；位于该缺口区域的5’末端的5’翼区域，该5’翼区域含有通过磷二酰胺键彼此连接的吗啉代单体；以及位于该缺口区域的3’末端的3’翼区域，该3’翼区域含有通过磷二酰胺键彼此连接的吗啉代单体。还提供了反义寡核苷酸。这些反义寡核苷酸可用于制备用于抑制Tau mRNA转录的缺口体。