公开(公告)号：CN114828837A

公开(公告)日：2022-07-29

申请号：CN202080088023.6

申请日：2020-10-19

申请人： 宾夕法尼亚大学理事会

发明人： 迈克尔·米切尔 ,  玛格丽特·比林斯利 ,  纳森·辛格 ,  卡尔·H·琼

IPC分类号： A61K31/047 ,  A61K31/352 ,  A61K36/185

摘要： 本发明涉及用于将编码CAR的mRNA分子、核酸分子和/或治疗剂递送至选定靶例如细胞的脂质纳米颗粒(LNP)或其组合物。因此，在各个方面中，本发明还提供了使用所述LNP或其组合物在有需要的受试者中预防或治疗疾病或病症的方法。

公开(公告)号：CN114828836A

公开(公告)日：2022-07-29

申请号：CN202080088019.X

申请日：2020-10-19

申请人： 宾夕法尼亚大学理事会

发明人： 迈克尔·米切尔 ,  玛格丽特·比林斯利

IPC分类号： A61K31/047 ,  A61K31/352 ,  A61K36/185

摘要： 本发明涉及脂质及它们的组合物。在本发明的各个方面，组合物是脂质纳米颗粒组合物，用于将各种核酸分子和/或治疗剂递送至选定的靶，例如递送至细胞以进行基因递送，和/或用于在有需要的受试者中预防或治疗疾病或病症。