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公开(公告)号：CN115772503A
公开(公告)日：2023-03-10
申请号：CN202210979190.0
申请日：2022-08-16
申请人： 广东省南山医药创新研究院 , 广州安捷生物医学技术有限公司
摘要： 本发明属于生物医药技术领域，公开了一种表达PAH的基因修饰细胞药物及其制备方法与应用。本发明提供的表达PAH的基因修饰细胞药物，包括利用人正常苯丙氨酸羟化酶(PAH)基因，或具有与人正常PAH基因核苷酸序列至少75％同源性的核酸分子修饰的细胞，该细胞可以在体内/外持续、稳定地表达PAH。本发明提供的表达PAH的基因修饰细胞药物用作细胞治疗药物应用于治疗苯丙酮尿症时，在体内可作为生产PAH的“药物工厂”，长时间持续稳定表达PAH，从而可以有效解决现有苯丙酮尿症治疗方法中PAH蛋白半衰期短以及终生频繁用药的弊端。
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公开(公告)号：CN115772503B
公开(公告)日：2023-10-17
申请号：CN202210979190.0
申请日：2022-08-16
申请人： 广东省南山医药创新研究院 , 广州安捷生物医学技术有限公司
摘要： 本发明属于生物医药技术领域，公开了一种表达PAH的基因修饰细胞药物及其制备方法与应用。本发明提供的表达PAH的基因修饰细胞药物，包括利用人正常苯丙氨酸羟化酶(PAH)基因，或具有与人正常PAH基因核苷酸序列至少75％同源性的核酸分子修饰的细胞，该细胞可以在体内/外持续、稳定地表达PAH。本发明提供的表达PAH的基因修饰细胞药物用作细胞治疗药物应用于治疗苯丙酮尿症时，在体内可作为生产PAH的“药物工厂”，长时间持续稳定表达PAH，从而可以有效解决现有苯丙酮尿症治疗方法中PAH蛋白半衰期短以及终生频繁用药的弊端。
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公开(公告)号：CN114344472B
公开(公告)日：2024-07-30
申请号：CN202111617729.X
申请日：2021-12-27
申请人： 广州安捷生物医学技术有限公司
IPC分类号： A61K47/42 , A61K45/00 , A61K39/00 , A61P35/00 , A61P35/02 , C12N15/45 , C12N15/861 , C12N15/867 , C12N7/01 , C12N5/10
摘要： 本发明属于基因治疗技术领域，公开了一种利用外源性抗原和治疗剂联合治疗肿瘤的方法。并具体公开了一种组合物，该组合物包含外源性抗原和治疗剂，治疗剂以所述外源性抗原为靶点，对含外源性抗原的组织或细胞进行杀伤，并且不作用于不含外源性抗原的组织或细胞，从而特异性杀死组织或细胞，可以有效的杀死肿瘤细胞，为肿瘤治疗提供了新思路，另外外源性抗原可在不同个体不同类型的肿瘤中表达，因此是一种“广谱”的抗肿瘤方法，具有巨大的经济价值和社会意义。
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公开(公告)号：CN114344472A
公开(公告)日：2022-04-15
申请号：CN202111617729.X
申请日：2021-12-27
申请人： 广州安捷生物医学技术有限公司
IPC分类号： A61K47/42 , A61K45/00 , A61K39/00 , A61P35/00 , A61P35/02 , C12N15/45 , C12N15/861 , C12N15/867 , C12N7/01 , C12N5/10
摘要： 本发明属于基因治疗技术领域，公开了一种利用外源性抗原和治疗剂联合治疗肿瘤的方法。并具体公开了一种组合物，该组合物包含外源性抗原和治疗剂，治疗剂以所述外源性抗原为靶点，对含外源性抗原的组织或细胞进行杀伤，并且不作用于不含外源性抗原的组织或细胞，从而特异性杀死组织或细胞，可以有效的杀死肿瘤细胞，为肿瘤治疗提供了新思路，另外外源性抗原可在不同个体不同类型的肿瘤中表达，因此是一种“广谱”的抗肿瘤方法，具有巨大的经济价值和社会意义。
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