一种亨廷顿舞蹈症的药物及其制备方法

    公开(公告)号:CN117159747B

    公开(公告)日:2024-12-20

    申请号:CN202311106493.2

    申请日:2023-08-30

    Applicant: 暨南大学

    Abstract: 本发明公开了一种亨廷顿舞蹈症的药物及其制备方法。本发明提供的方法,通过构建过表达TRIM37的ssAAV‑CMV‑TRIM37‑HA质粒来制备治疗亨廷顿舞蹈症的基因药物。该亨廷顿舞蹈症的药物以TRIM37为靶点对亨廷顿舞蹈症起作用。该亨廷顿舞蹈症的药物可以介导泛素特异性靶向mHTT蛋白,该蛋白在灵长类纹状体中特异性低表达,当TRIM37在纹状体中过表达时能够促进mHTT aggregates的降解,从而缓解mHTT的神经毒性。

    一种亨廷顿舞蹈症的药物及其制备方法

    公开(公告)号:CN117159747A

    公开(公告)日:2023-12-05

    申请号:CN202311106493.2

    申请日:2023-08-30

    Applicant: 暨南大学

    Abstract: 本发明公开了一种亨廷顿舞蹈症的药物及其制备方法。本发明提供的方法,通过构建过表达TRIM37的ssAAV‑CMV‑TRIM37‑HA质粒来制备治疗亨廷顿舞蹈症的基因药物。该亨廷顿舞蹈症的药物以TRIM37为靶点对亨廷顿舞蹈症起作用。该亨廷顿舞蹈症的药物可以介导泛素特异性靶向mHTT蛋白,该蛋白在灵长类纹状体中特异性低表达,当TRIM37在纹状体中过表达时能够促进mHTT aggregates的降解,从而缓解mHTT的神经毒性。

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