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发明公开
用于沉默GPAM(线粒体甘油-3-磷酸酰基转移酶1)表达的SIRNA组合物和方法审中-公开

公开(公告)号：CN116075592A

公开(公告)日：2023-05-05

申请号：CN202180058061.1

申请日：2021-06-09

申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司

发明人： J·D·麦金因克 , L·邦杜兰特 , A·德顿

IPC分类号： C12N15/113

摘要： 本发明涉及靶向GPAM基因的双链核糖核酸(dsRNA)组合物，以及抑制GPAM表达的方法，和使用这类dsRNA组合物治疗受益于GPAM表达降低的受试者(例如患有GPAM相关疾病、障碍或病症的受试者)的方法。