公开(公告)号：CN111447973B

公开(公告)日：2024-11-08

申请号：CN201880068999.X

申请日：2018-10-12

申请人： 阿雷克森制药公司 ,  法国国家健康与医学研究院

发明人： S·桑尼尔 ,  L·布里塞诺-罗亚 ,  S·辛-蒙诺 ,  J-P·安内鲁 ,  M·德洛斯 ,  H·加西亚 ,  G·德尔安琪儿 ,  F·勒让德

IPC分类号： A61K31/5575 ,  G01N33/00 ,  A61P43/00

摘要： 公开了治疗纤毛病相关疾病的方法，其包括向有需要的受试者施用有效量的靶向至少一种G蛋白偶联受体的化合物。提供了用于鉴定治疗具有纤毛病的疾病的治疗剂的方法，其包括提供所述纤毛病的动物模型系统以用于测试推定的治疗剂；向所述动物施用破坏剂，用所述推定的治疗剂治疗所施用的动物，将所治疗动物的可测量表型与未治疗动物的可测量表型进行比较，以及当所治疗动物的可测量表型与未治疗动物的可测量表型相比减轻时，鉴定用于治疗纤毛病的治疗靶点。

公开(公告)号：CN111447973A

公开(公告)日：2020-07-24

申请号：CN201880068999.X

申请日：2018-10-12

申请人： 阿雷克森制药公司 ,  法国国家健康与医学研究院

发明人： S·桑尼尔 ,  L·布里塞诺-罗亚 ,  S·辛-蒙诺 ,  J-P·安内鲁 ,  M·德洛斯 ,  H·加西亚 ,  G·德尔安琪儿 ,  F·勒让德

IPC分类号： A61P43/00 ,  A61K31/5575 ,  G01N33/00

摘要： 公开了治疗纤毛病相关疾病的方法，其包括向有需要的受试者施用有效量的靶向至少一种G蛋白偶联受体的化合物。提供了用于鉴定治疗具有纤毛病的疾病的治疗剂的方法，其包括提供所述纤毛病的动物模型系统以用于测试推定的治疗剂；向所述动物施用破坏剂，用所述推定的治疗剂治疗所施用的动物，将所治疗动物的可测量表型与未治疗动物的可测量表型进行比较，以及当所治疗动物的可测量表型与未治疗动物的可测量表型相比减轻时，鉴定用于治疗纤毛病的治疗靶点。