公开(公告)号：CN210963587U

公开(公告)日：2020-07-10

申请号：CN201921180697.X

申请日：2019-07-25

Applicant: 武汉大学

Inventor： 江洪祥 ,  陈谦学 ,  王军民 ,  刘宝辉 ,  邓钢 ,  杨吉安 ,  袁凡恩 ,  谈胤求

IPC: A61N5/06 ,  A61B5/04 ,  C12N15/867 ,  C12N15/864

Abstract: 一种基于光遗传学的治疗癫痫的闭环式调控装置，包括病毒载体、无线调控装置，电流检测系统，有线调控系统和LED控制系统，在癫痫灶植入LED控制系统和电流检测系统，有线调控系统植入耳后皮下囊处，并通过输出导线与LED控制系统相连接，通过输入导线与电流检测系统相连接，无线调控装置与LED控制系统通过无线模块相连接。本实用新型通过电极头检测癫痫发作时神经元的异常放电，以实现自主抑制神经元细胞的兴奋；同时能通过无线控制来刺激靶细胞，预防疾病的发作。此装置把无线调控和有限调控相结合，实现了光遗传学技术对癫痫的闭环式治疗。

公开(公告)号：CN119569833A

公开(公告)日：2025-03-07

申请号：CN202311146363.1

申请日：2023-09-06

Applicant: 北京锦篮基因科技有限公司

Inventor： 吴小兵 ,  马文豪 ,  赵天意 ,  武志杰

IPC: C07K14/015 ,  C12N15/35 ,  C12N15/864 ,  A61K48/00 ,  A61P21/00

Abstract: 本发明涉及腺相关病毒(AAV)衣壳蛋白变体，其相对于亲本AAV衣壳蛋白在第586位至第589位之间具有氨基酸突变，其中所述突变为将亲本AAV衣壳蛋白的587和588位残基替代为SEQ ID NO:5所示的氨基酸序列,其中氨基酸位置根据SEQ ID NO:6编号。本发明还涉及编码所述AAV衣壳蛋白变体的分离的核酸、包含其的核酸载体、宿主细胞。本发明还涉及包含所述衣壳蛋白变体的重组腺相关病毒(rAAV)载体、包含所述rAAV载体的药物组合物及其在治疗或预防骨骼肌疾病中的用途。

公开(公告)号：CN119562761A

公开(公告)日：2025-03-04

申请号：CN202380048040.0

申请日：2023-04-21

Applicant: 衣阿华大学研究基金会 ,  威斯康星旧生研究基金会

Inventor： C·埃赫恩 ,  B·帕特奈克 ,  S·龚 ,  Y·王

IPC: A01K67/0275 ,  A61K31/7105 ,  A61P27/02 ,  C07H21/02 ,  A61K9/51 ,  C12N5/00 ,  C12N15/864

Abstract: 本文提供了与用于治疗视力丧失和失明的tRNA治疗剂相关的组合物和方法。

公开(公告)号：CN119552806A

公开(公告)日：2025-03-04

申请号：CN202411695178.2

申请日：2024-11-25

Applicant: 复旦大学附属肿瘤医院

Inventor： 阎越人 ,  潘云建 ,  韩晗 ,  刘春楠 ,  陈雨婷

IPC: C12N5/071 ,  C12N5/10 ,  C12N15/12 ,  C12N15/864 ,  C12Q1/02 ,  A01K67/0278 ,  A61K48/00 ,  A61K38/52 ,  C12R1/91

Abstract: 本发明涉及医药和生物技术领域，尤其是涉及一种小鼠EGFR突变肺腺癌细胞系(EP Mus musculus)及其制备与应用。本发明提供的EP细胞系([EGFRE19del(突变)；Trp53(缺失)，EP])为来源于C57BL/6品系小鼠的肺腺癌模型，携带有肺腺癌中最常见的EGFRE19del突变，是目前世界上已知的第一种携带EGFR突变的肺腺癌小鼠细胞系，该细胞系具有C57BL/6小鼠体内成瘤能力，补充了小鼠EGFR突变细胞系的空白。本发明提供的细胞系为EGFRE19del纯合激活突变及Trp53纯合缺失突变背景，对EGFR‑TKI靶向治疗敏感，并可以在免疫正常小鼠C57BL/6皮下及肺原位成瘤，适用于EGFR突变肺腺癌的免疫治疗及靶向治疗研究。

公开(公告)号：CN119522286A

公开(公告)日：2025-02-25

申请号：CN202380052377.9

申请日：2023-07-07

Applicant: 康奈尔大学

Inventor： R·G·克里斯塔尔 ,  S·M·卡明斯基 ,  D·松迪

IPC: C12N15/864 ,  A61K48/00 ,  A61P25/28 ,  C07K14/775

Abstract: 本公开提供了用于治疗阿尔茨海默病的方法和组合物。本公开的方法和组合物包含AAV载体和含有转基因核酸分子的AAV病毒载体，这些转基因核酸分子包含编码APOE2多肽的核酸序列。

公开(公告)号：CN119491003A

公开(公告)日：2025-02-21

申请号：CN202411679114.3

申请日：2018-05-04

Applicant: 沃雅戈治疗公司

Inventor： D·W-Y·沙 ,  陈奋 ,  周鹏程 ,  王鑫 ,  舒姸荃 ,  侯金兆

IPC: C12N15/35 ,  C07K14/015 ,  C12N15/113 ,  C12N15/864 ,  A61K31/713 ,  A61K48/00 ,  A61P25/14

Abstract: 本发明涉及治疗亨廷顿病的组合物和方法，特别地，本发明涉及编码siRNA分子的腺相关病毒(AAV)颗粒和治疗亨廷顿病(HD)的方法。

公开(公告)号：CN119464282A

公开(公告)日：2025-02-18

申请号：CN202411089449.X

申请日：2024-08-09

Applicant: 上海科动生物技术有限公司

Inventor： 朱建国 ,  孔令洁 ,  黄荣 ,  丁愚 ,  东健沣 ,  董康耘

IPC: C12N15/113 ,  C12N15/864 ,  A61K31/7105

Abstract: 在某些方面，本发明涉及工程化抑制性转运RNA(tRNA)分子，这些分子通过在解码UGA/TGA终止密码子时将精氨酸(Arg)插入多肽中，从而恢复含有提前UGA/TGA终止密码子的编码核酸的翻译。此外，本发明还涵盖了包含编码工程化抑制性tRNA的核酸的表达盒和载体，及含有这些表达盒、载体和/或工程化抑制性tRNA的组合物，以及涉及工程化抑制性tRNA分子对蛋白翻译的恢复和/或疾病治疗方法。

公开(公告)号：CN118271417B

公开(公告)日：2025-02-18

申请号：CN202410414368.6

申请日：2024-04-08

Applicant: 北京大学第六医院 ,  北京昌平实验室

Inventor： 张岱 ,  高凯 ,  李俊 ,  孙晓璇 ,  刘河生

IPC: C07K14/47 ,  C12N15/12 ,  C12N15/864 ,  A01K67/0275 ,  A61K38/17 ,  A61P25/24

Abstract: 本发明公开了Zkscan4 1‑133肽段在抗抑郁中的应用。本发明公开的Zkscan4 1‑133肽段为如下A1)、A2)或A3)：A1)氨基酸序列是SEQ ID No.2的第1‑133位的蛋白质；A2)将序列表中SEQ ID No.2的第1‑133位所示的氨基酸序列经过一个或几个氨基酸残基的取代和/或缺失和/或添加且具有相同功能的蛋白质；A3)在A1)或A2)的N端或/和C端连接标签得到的融合蛋白质。本发明发现Zkscan41‑133肽段能够体内抑制5‑羟色胺2a受体(Htr2a)表达，纠正由于Htr2a表达异常引起的突触功能异常和动物抑郁样行为，具有很好的应用前景。

公开(公告)号：CN119432921A

公开(公告)日：2025-02-14

申请号：CN202411344692.1

申请日：2024-09-25

Applicant: 四川大学华西医院

Inventor： 邓成 ,  张畅 ,  王雪 ,  向香盈 ,  冯晨曦 ,  朱鑫圆

IPC: C12N15/864 ,  C12N5/10 ,  C12N15/12 ,  A61K48/00 ,  A61K38/17 ,  A61P3/04

Abstract: 本发明属于药物制剂领域，具体涉及一种治疗肥胖的药物。该药物的活性成分为由哺乳动物细胞分泌的病毒颗粒，这些细胞被转染了如SEQ ID NO.1所示序列的重组载体。本发明通过将鸟类和人类的点突变胰高血糖素受体基因构建到腺相关病毒载体中，并利用这种重组后的腺相关病毒载体转染细胞，使其分泌腺相关病毒作为药效成分。在人体皮下脂肪组织中，这些腺相关病毒能够表达鸟类或人类的点突变胰高血糖素受体，从而促进脂肪代谢，实现肥胖的治疗。

公开(公告)号：CN115216473B

公开(公告)日：2025-02-14

申请号：CN202110685115.9

申请日：2021-06-21

Applicant: 上海大学

Inventor： 肖俊杰 ,  李进 ,  贝毅桦

IPC: C12N15/113 ,  C12N15/864 ,  A61K31/7088 ,  A61P21/00

Abstract: 本发明提供了工程化环状RNAcircmiR‑29b在制备治疗肌萎缩的药物中的应用，属于生物医学技术领域。本发明提供了一种环状RNAcircmiR‑29b，包括起效序列和随机序列；所述起效序列通过6～13次重复串联的方式连接，所述起效序列之间插入所述随机序列；所述起效序列的核苷酸序列如SEQIDNO:1所示。本发明通过AAV8将circmiR‑29b递送至骨骼肌中，能够在骨骼肌中稳定表达circmiR‑29b，通过该手段能够有效抑制多种类型的肌肉萎缩。因此，本发明还提供了一种基因疗法，基于AAV8病毒载体递送工程化环状RNAcircmiR‑29b达到治疗肌肉萎缩的目的。