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    MANUFACTURE OF ACTIVE HIGHLY PHOSPHORYLATED HUMAN N-ACETYLGALACTOSAMINE-6-SULFATASE AND USES THEREOF
    2.
    发明公开
    MANUFACTURE OF ACTIVE HIGHLY PHOSPHORYLATED HUMAN N-ACETYLGALACTOSAMINE-6-SULFATASE AND USES THEREOF 有权
    HERSTELLUNG UND VERWENDUNG VON AKTIVEN，HOCHPHOSPHORYLITENTEN MENSCHLICHEN N-ACETYLGALACTOSAMIN-6-SULFATASE

    公开(公告)号：EP2595650A2

    公开(公告)日：2013-05-29

    申请号：EP11751689.8

    申请日：2011-07-22

    申请人： BioMarin Pharmaceutical Inc.

    发明人： KOPPAKA, Vish ,  VELLARD, Michel, Claude ,  OKHAMAFE, Augustus, O. ,  ARAYA, Kidisti

    IPC分类号： A61K38/46 ,  C12N9/16

    CPC分类号： C12N9/16 ,  A61K9/08 ,  A61K38/00 ,  A61K38/465 ,  C12Y301/06004

    摘要： This invention provides compositions of active highly phosphorylated human N- acetylgalactosamine-6-sulfatase (GALNS), and pharmaceutical compositions and formulations thereof, methods of producing and purifying GALNS, and its use in the diagnosis, prophylaxis, or treatment of diseases and conditions, including particularly lysosomal storage diseases that are caused by, or associated with, a deficiency in the GALNS enzyme,
    e.g. , Mucopolysaccharidosis IVa (MPS IVa or Morquio A syndrome).

    摘要翻译： 本发明提供活性高度磷酸化的人N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶（GALNS）的组合物及其药物组合物及其制剂，制备和纯化GALNS的方法及其在疾病和病症的诊断，预防或治疗中的用途， 包括特别是由GALNS酶的缺陷引起或与之相关的溶酶体贮积病，例如粘多糖贮积症IVa（MPS IVa或Morquio A综合征）。