公开(公告)号：EP3115372A1

公开(公告)日：2017-01-11

申请号：EP16182420.6

申请日：2013-11-27

申请人： BioMarin Pharmaceutical Inc.

发明人： AOYAGI-SCHARBER, Mika ,  CHRISTIANSON, Teresa Margaret ,  DVORAK-EWELL, Melita ,  WENDT, Daniel ,  LONG, Shinong ,  LEBOWITZ, Jonathan ,  GOLD, Daniel Solomon

IPC分类号： C07K14/65 ,  C07K7/08 ,  C12N1/00 ,  C12N15/62 ,  A61K38/30 ,  A61K38/00 ,  C12N9/24 ,  A61K38/47

CPC分类号： C07K14/65 ,  A61K38/00 ,  A61K38/47 ,  C07K2319/06 ,  C12N9/2402 ,  C12Y302/0105

摘要： The present invention relates in general to therapeutic fusion proteins useful to treat lysosomal storage diseases and methods for treating such diseases. Exemplary therapeutic fusion proteins comprise a lysosomal enzyme, a lysosomal targeting moiety, e.g., an IGF-II peptide, and a spacer peptide. Also provided are compositions and methods for treating Mucopolysaccharidosis Type IIIB (Sanfilippo B Syndrome), comprising a targeted therapeutic fusion protein comprising alpha-N-acetylglucosaminidase (Naglu), a lysosomal targeting moiety, e.g., an IGF-II peptide, and a spacer peptide.

摘要翻译： 本发明一般涉及可用于治疗溶酶体贮积病的治疗融合蛋白和治疗这些疾病的方法。 示例性治疗性融合蛋白包含溶酶体酶，溶酶体靶向部分，例如IGF-II肽和间隔肽。 还提供了用于治疗IIIB型粘多糖贮积症（Sanfilippo B综合征）的组合物和方法，其包含包含α-N-乙酰氨基葡糖苷酶（Naglu），溶酶体靶向部分（例如IGF-II肽）和间隔肽 。

公开(公告)号：EP3115372B1

公开(公告)日：2019-03-06

申请号：EP16182420.6

申请日：2013-11-27

申请人： BioMarin Pharmaceutical Inc.

发明人： AOYAGI-SCHARBER, Mika ,  CHRISTIANSON, Teresa Margaret ,  DVORAK-EWELL, Melita ,  WENDT, Daniel ,  LONG, Shinong ,  LEBOWITZ, Jonathan ,  GOLD, Daniel Solomon

IPC分类号： C07K14/65 ,  C07K7/08 ,  C12N1/00 ,  C12N15/62 ,  A61K38/30 ,  A61K38/00 ,  C12N9/24 ,  A61K38/47