公开(公告)号：EP2813234A1

公开(公告)日：2014-12-17

申请号：EP13305786.9

申请日：2013-06-11

申请人： Erytech Pharma

发明人： Godfrin, Yann ,  Dufour, Emmanuelle ,  Cheng, Seng H. ,  Yew, Nelson S.

IPC分类号： A61K38/00 ,  A61K38/48 ,  C12N9/02 ,  A61K9/50 ,  G01N33/556 ,  A61K9/00

CPC分类号： A61K38/44 ,  A61K9/0019 ,  A61K9/5068 ,  A61K38/443 ,  C12N9/0071 ,  C12Y114/16001

摘要： The present invention relates to Enzyme Replacement Therapy (ERT) based on phenylalanine hydroxylase (PAH) and compositions intended for this use. It concerns an erythrocyte encapsulating PAH, especially in suspension in a pharmaceutically acceptable carrier or vehicle, a pharmaceutical composition comprising erythrocytes encapsulating PAH in a pharmaceutically acceptable carrier or vehicle, and such a pharmaceutical composition for use in the treatment or prevention of phenylketonuria (PKU) and/or other diseases involving a too high level of phenylalanine; the treatment or prevention may be in combination with a Phe-restricted diet. The invention particularly relates to classic PKU, variant PKU and non-PKU hyperphenylalaninemia.

摘要翻译： 本发明涉及基于苯丙氨酸羟化酶（PAH）和组合物用于此用途酶替代疗法（ERT）。 它涉及对红细胞封装PAH，爱特别是在悬浮在药学上可接受的载体或媒介物，包含红细胞在药学上可接受的载体或运载体包封PAH的药物组合物，并且这样的药物组合物用于治疗或预防苯丙酮尿症的使用（PKU） 和/或其它疾病涉及苯丙氨酸的过高的水平; 治疗或预防可以是与苯丙氨酸限制性饮食组合。 本发明特别涉及到经典PKU，变体PKU和非PKU高苯丙氨酸血症。